Medisinsk ekspert av artikkelen
Nye publikasjoner
Behandling av Wiskott-Aldrich syndrom
Sist anmeldt: 19.10.2021
Alt iLive-innhold blir gjennomgått med medisin eller faktisk kontrollert for å sikre så mye faktuell nøyaktighet som mulig.
Vi har strenge retningslinjer for innkjøp og kun kobling til anerkjente medieområder, akademiske forskningsinstitusjoner og, når det er mulig, medisinsk peer-evaluerte studier. Merk at tallene i parenteser ([1], [2], etc.) er klikkbare koblinger til disse studiene.
Hvis du føler at noe av innholdet vårt er unøyaktig, utdatert eller ellers tvilsomt, velg det og trykk Ctrl + Enter.
Den første valg ved behandling av Wiskott-Aldrich syndrom er en hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT). Overlevelse av pasienter med Wiskott-Aldrich syndrom etter TRNC fra HLA-identiske søsken når 80%. Transplantasjon fra HLA-identiske ikke-relaterte givere er mest effektiv hos barn under 5 år. I motsetning til HSCT fra en HLA-identisk donor, har resultatene fra HSCT fra delvis forenlig (haploidentical) beslektet donor ikke vært så imponerende, selv om mange angora beskrive 50-60% overlevelsesrate, noe som er ganske akseptabelt, gitt dårlig prognose av sykdommen er av HSCT.
Splenektomi reduserer sannsynligheten for blødning, men ledsages av økt risiko for septikemi. Splenektomi fører til en økning i antall sirkulerende blodplater og en økning i deres størrelse.
Hvis diagnosen Wiskott-Aldrich syndrom er prenatal, da på grunn av faren for intrakraniell blødning, anbefales det at arbeid utføres av keisersnitt.
Transfusjoner av blodplater bør unngås hvis pasienten ikke har en alvorlig trussel mot livet og blødning kan stoppes på konservative måter. Blødninger i sentralnervesystemet krever umiddelbar transfusjon av blodplater. Blodplater og andre blodprodukter må bestråles før transfusjon for å hindre transplantasjon mot verten i reaksjonen.
Siden pasienter med Wiskott-Aldrich syndrom observert brudd antistoffproduksjon som respons på mange typer av antigen, blir den forebyggende behandling ved intravenøs transfusjon immunglobulin (IVIG) som er angitt for pasienter med hyppige infeksjoner. Siden serum immunoglobuliner er raskt nedbrytes, kan den optimale dose forebyggende IVIG overskride den vanlige 400 mg / ng / måned og Infusjonen kan utføres oftere, for eksempel en gang hver 2-3 uker.
Eksem, spesielt alvorlig, kan kreve komplisert behandling med bruk av antibiotika. Steroid salver og kremer er vanligvis effektive ved behandling av eksem, men det kan noen ganger være nødvendig å ta korte kurs av systemiske steroider. Bruk av antibiotika fører ofte til forbedring av eksemens symptomer, noe som indikerer påvirkning av bakteriefaktoren på utviklingen. Det er nødvendig å ta hensyn til nærvær av matallergier og justere dietten tilsvarende.
6 Ved utvikling av autoimmun komponent kan høye doser av IVIG og systemiske steroider gi et positivt resultat, da en dose steroider kan reduseres.
Outlook
Gjennomsnittlig levetid for pasienter med Wiskott-Aldrich syndrom uten TSCC var 3,5 år tidligere, for tiden er det 11 år, men de fleste pasienter lever over 20 år. Dessverre øker sannsynligheten for ondartede neoplasmer, spesielt lymfomer, i det tredje tiåret av livet betydelig. Etter vellykket TSCS gjenoppretter pasientene helt, de har ikke infeksjoner, blødninger og autoimmune sykdommer, og for øyeblikket er det ingen økning i forekomsten av ondartede sykdommer.