Behandling av Willebrands sykdom

Som alle arvelige sykdommer kan ikke von Willebrands sykdom kureres; bare behandling eller forebygging av sykdommens manifestasjoner er mulig.

Spesifikk hemostatisk effekt (von Willebrand-faktorkonsentrater, desmopressin).

Von Willebrand-faktorpreparater er indisert for type 3 og andre alvorlige typer von Willebrands sykdom.

Innføring av FFP ved von Willebrands sykdom for hemostatiske formål er ikke rasjonell på grunn av den relativt lave konsentrasjonen av von Willebrand-faktor i den. Blodkoagulasjonsfaktor VIII (kryopresipitat) inneholder 10 ganger mer von Willebrand-faktor per volumenhet. Ulempene er høy risiko for infeksjon ved blodtransfusjonsinfeksjoner og innholdet av et stort antall ballaststoffer, inkludert de med uttalt immunogen aktivitet. Til tross for den lave prisen er bruken derfor irrasjonell.

Det mest effektive er bruk av rensede virusinaktiverte konsentrater (blodkoagulasjonsfaktor VIII + von Willebrands faktor).

Desmopressin

En syntetisk analog av det antidiuretiske hormonet vasopressin - 1-deamino-8-D-arginin vasopressin (desmopressin) stimulerer frigjøringen av von Willebrands faktor fra depotet, noe som fører til en økning i konsentrasjonen av faktoren i blodplasmaet. Desmopressin er mest effektivt ved type 1 von Willebrands sykdom, men en effekt er også mulig ved type 2A. Legemidlet administreres intravenøst én gang daglig ved drypp i en dose på 0,3 mcg/kg i 50-100 ml isotonisk natriumkloridløsning i 20-30 minutter, eller subkutant i samme dose uten fortynning. Det finnes doserte sprayer som inneholder høykonsentrert desmopressin for intranasal administrering i en dose på 150-300 mcg. Langvarig bruk (i flere dager på rad) fører til dannelse av takyfylaksi på grunn av reduksjon av von Willebrands faktor i depotet. Anbefales ikke til bruk hos barn under 3 år.

Antifibrinolytika

Aminokapronsyre administreres intravenøst via drypp med en hastighet på 100 mg/kg i løpet av den første timen, deretter 30 mg/kg per time. Maksimal daglig dose er 18 g. Den kan tas oralt. Traneksamsyre kan tas oralt eller intravenøst via drypp med en dose på 20–25 mg/kg hver 8.–12. time. Indikasjoner for bruk: livmorblødning, blødning fra munnslimhinnene, nese- og gastrointestinal blødning. Traneksamsyre brukes som regel i kombinasjon med spesifikk hemostatisk behandling, men i milde tilfeller – som hovedlegemiddel.

Ved blødning i urinveiene er bruk av antifibrinolytika strengt kontraindisert på grunn av risikoen for obstruksjon av urinveiene av blodpropper.

Lokale hemostatiske legemidler

Lokale hemostatiske legemidler - fibrinlim, aminometylbenzosyre (hemostatisk svamp med amben) og andre - er indisert for kirurgisk behandling og i tannlegepraksis. Etamsylat (dicynon) brukes som et ekstra hemostatisk legemiddel for å stoppe blødninger av ulike etiologier, ofte effektivt for å forhindre neseblødning. Legemidlet administreres parenteralt i en dose på 3-5 mg / kg 3 ganger daglig. Ved enteral administrering kan dosen økes med 1,5-2 ganger.

Komplikasjoner av behandling av von Willebrands sykdom

Innføring av von Willebrand-faktor for hemostase hos pasienter med von Willebrands sykdom type 3 forårsaker dannelse av en inhibitor (blokkerende antistoffer) i 10–15 % av tilfellene. Ved bruk av en inhibitor er innføring av von Willebrand-faktorkonsentrater kontraindisert på grunn av risikoen for å utvikle anafylaktiske reaksjoner etter infusjon.

For hemostase er det mulig å bruke rekombinant aktivert konsentrat av faktor VII (Eptacog alpha activated, NovoSeven) i en gjennomsnittlig dose på 90 mcg/kg hver 2.-4. time inntil blødningen stopper. Bruk av antifibrinolytika og effekter som tar sikte på å eliminere inhibitoren (bruk av hormoner, plasmaferese, intravenøs administrering av immunglobulin, etc.) er indisert.

Behandling av ervervet von Willebrands sykdom

Symptomatisk behandling og/eller forebygging av blødning. I noen tilfeller er desmopressin og faktor VIII-konsentrat + von Willebrand-faktor (blodkoagulasjonsfaktor VIII + von Willebrand-faktor) effektivt. Antihemmerkoagulasjonskompleks (Feiba Team 4 Immuno) og eptacog [alfa-aktivert] (NovoSeven) kan brukes. Patogenetisk behandling inkluderer behandling av den underliggende sykdommen.

Anbefalte doser av von Willebrand-faktorpreparater for utvalgte kliniske situasjoner hos barn

Blødningens art	Dose, IE/kg	Antall oppføringer	Nødvendig plasmanivå
Store operasjoner, adenotonsillotomier (blødningsforebygging)	50–70	En gang om dagen	>50 % før reparasjoner
Mindre kirurgiske inngrep (blødningsforebygging)	30–60	En gang om dagen	>30–50 % før reparasjoner
Mindre kirurgiske inngrep (blødningsforebygging)	30–60	En gang om dagen	>30–50 % 2–3 dager
Livmorblødning	50–80	En gang om dagen	>50 % før oppsigelse
Neseblod	30–60	Én gang	>30–50 %