Et gjennombrudd i utviklingen av medisiner for behandling av cystisk fibrose

Harvard cellebiologer fra Massachusetts General Hospital har gjort et gjennombrudd i utviklingen av narkotika til behandling av cystisk fibrose, en dødelig sykdom som tar rundt 500 liv om året i verden.

Forskere har omprogrammeres hudceller fra pasienter med cystisk fibrose i induserte pluripotente stamceller (IPS), som er lik embryonale stamceller, og dyrket pulmonal epitelet av dem er spesifikke for pasienter med cystisk fibrose luftveis lesjoner.

Dette stoffet Harvard-forskere kan nå vokse i ubegrensede mengder. Alle celler i epitelet som er oppnådd i laboratoriet inneholder en mutasjon av delta 508, som utgjør ca. 70 prosent av alle tilfeller av cystisk fibrose og 90 prosent av sykdommen oppdaget i USA. Dessuten bærer cellene også en mutasjon G551D, som er funnet hos 2% av alle pasienter med cystisk fibrose.

Arbeidet ble gjort under ledelse av Jayaraj Rajagopal og publisert i tillegget til tidsskriftet Cell Stem Cell.

Ifølge en av direktørene i Harvard Stem Cell Institute (Harvars Stamcelle Institute) Douglas Melton (Douglas Melton), "resultatene av denne undersøkelsen gjør det mulig å produsere millioner av celler for narkotika screening, og for første gang som mål for eksperimentelle medikamenter kan bli folkets celle pasienter cystisk fibrose. "

Epiteliale vev, skapt av Rajagopal og kollegaer, gir også celler for studier av respiratoriske sykdommer som astma, lungekreft og kronisk bronkitt. Dette kan påskynde utviklingen av behandlingsmetoder for disse sykdommene.

Kommenterer på oppnåelse av gruppen, sier Rajagopal, "vi snakker ikke om behandling av cystisk fibrose, vi bare snakker om medisiner som kan lindre en stor sykdom problem - nederlaget av respiratorisk epitel.

Cystisk fibrose, funnet i de tidlige dager av en persons liv eller i tidlig barndom - årsaken til tidlig dødelighet. For tiden kan pasienter leve opptil 30 år på grunn av effektiv behandling av samtidig infeksjoner og tidlig medisinsk genetisk diagnose av sykdommen. Men til tross for disse prestasjonene er vellykket utryddelse av den underliggende årsaken til cystisk fibrose ikke stor. En defekt av et gen som koder for en cystisk fibrose-transmembran ledningsevne regulator forårsaker fortykning av hemmelighetene til kjertlene av ekstern sekresjon. Som et resultat av vanskeligheten i utløpet av hemmeligheten, forekommer endringer i luftveiene, bukspyttkjertelen og mage-tarmkanalen, og epitelens cili blir forstyrret.

"Vi gjorde en fin cellelinje for å kunne se effekten av legemidler mot G551D mutasjons effekter, og vi er nå engasjert for å bli undersøkt for legemidler rettet mot mutasjon Delta 508" - Rajagopal sa.

[1], [2]