Mennesker er immune mot CRISPR

Sannsynligvis kjenner de fleste lesere til eksistensen av CRISPR-genomeditoren, som det har pågått vitenskapelige diskusjoner rundt i lang tid og som det har blitt gjort diverse oppdagelser. Men som eksperter fra Stanford University forsikrer, er noen mennesker i stand til å ha immunforsvar mot innføring i DNA, og dette gjør bruken av denne teknologien upraktisk.

Forskere fra Stanford University har gjort en uventet oppdagelse under forskningen sin: mesteparten av menneskeheten har immunforsvar mot genredigeringsmetoden CRISPR.
Ekspertene analyserte blodet til mer enn tjue nyfødte babyer og tolv middelaldrende frivillige. Analysen tok hensyn til innholdet av antistoffer av Cas9-proteintypen – dette er typen som brukes til å revidere og kutte DNA-heliksen. Ekspertene så at mer enn 65 % av forsøkspersonene hadde T-celler som skapte beskyttelse mot påvirkningen av Cas9.

Det spesialistene oppdaget viser at genetisk behandling forbundet med fjerning av mutasjoner ikke vil føre til et vellykket resultat og ikke kan brukes i forhold til mennesker. Den beskyttende prosessen vil blokkere muligheten for å bruke CRISPR-metoden, som skal bidra til å kurere alvorlige sykdommer. «Dessuten kan immunitet provosere frem utviklingen av betydelig ruspåvirkning av menneskekroppen», sier Dr. Matthew Porteus.

Poenget er at den mer populære proteintypen Cas9, som aktivt brukes i CRISPR-relatert forskning, er hentet fra et par mikroorganismer – Staphylococcus aureus og Streptococcus pyogenes. Dette er bakteriene som systematisk kommer inn i menneskekroppen, slik at det menneskelige immunforsvaret «kjenner dem ved synet».

Det finnes imidlertid en løsning på dette problemet. Det er sannsynlig at forskere vil begynne å utvikle ytterligere avanserte teknologier som vil bruke mikrober som ikke er på listen over «hyppige gjester» i menneskekroppen. For eksempel er det mulig å bruke mikroorganismer som lever i dypet av hydrotermiske åpninger. Alternativt kan teknikken med in vitro-genredigering av cellestrukturer være vellykket.

Forskere har brukt den «genetiske kniven» - CRISPR-teknologi - ganske nylig. Spesialistenes oppgave var å kurere pasienter fra Hunters syndrom - en kompleks, om enn sjelden, genetisk patologi. Den syke personen ble injisert med flere milliarder kopierte korrigerende gener, i kombinasjon med et spesielt «verktøysett» som kutter DNA-heliksen. Ytterligere eksperimenter ble planlagt, der flere pasienter skulle delta - antagelig de som lider av andre alvorlige sykdommer. For eksempel kunne de bli pasienter med fenylketonuri eller en sykdom som hemofili B.
Fremdriften og resultatene av arbeidet ble publisert i bioRxiv, samt i MIT Technology Review.

[ 1 ], [ 2 ]