Nye publikasjoner
Klinikere rapporterer om suksess i den første utprøvingen av medikamentet hos en pasient med trombotisk trombocytopenisk purpura
Sist anmeldt: 02.07.2025
Alt iLive-innhold blir gjennomgått med medisin eller faktisk kontrollert for å sikre så mye faktuell nøyaktighet som mulig.
Vi har strenge retningslinjer for innkjøp og kun kobling til anerkjente medieområder, akademiske forskningsinstitusjoner og, når det er mulig, medisinsk peer-evaluerte studier. Merk at tallene i parenteser ([1], [2], etc.) er klikkbare koblinger til disse studiene.
Hvis du føler at noe av innholdet vårt er unøyaktig, utdatert eller ellers tvilsomt, velg det og trykk Ctrl + Enter.
Et team av forskere fra Massachusetts General Hospital brukte et nytt legemiddel for å redde livet til en pasient med immun trombotisk trombocytopenisk purpura (iTTP), en sjelden lidelse preget av ukontrollert dannelse av blodpropper i små blodkar.
Teamet beskrev det første kliniske tilfellet av legemidlet som brukes til å behandle iTTP i New England Journal of Medicine.
«Legemidlet er en genetisk modifisert versjon av det manglende enzymet i iTTP, og vi viste at det var i stand til å reversere sykdomsprogresjonen hos en pasient med en ekstremt alvorlig form av tilstanden», sa hovedforfatter Pavan K. Bendapudi, MD, en etterforsker i Division of Hematology and Transfusion Service ved Massachusetts General Hospital og en førsteamanuensis i medisin ved Harvard Medical School.
ITTP er et resultat av et autoimmunt angrep på enzymet ADAMTS13, som er ansvarlig for å bryte ned et stort protein involvert i blodkoagulasjon. Hovedbehandlingen for denne livstruende blodsykdommen er plasmaferese, som fjerner skadelige autoantistoffer og gir ytterligere ADAMTS13.
Plasmaferese induserer en klinisk respons hos de fleste pasienter, men kan maksimalt bare gjenopprette omtrent halvparten av den normale ADAMTS13-aktiviteten. I motsetning til dette gir den rekombinante formen av humant ADAMTS13 (rADAMTS13) muligheten for kraftig økt tilførsel av ADAMTS13.
RADAMTS13 ble nylig godkjent for pasienter med medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura, som forekommer hos pasienter født med fullstendig tap av ADAMTS13-genet.
Det er fortsatt tvilsomt om rADAMTS13 kan være effektivt ved iTTP gitt tilstedeværelsen av hemmende anti-ADAMTS13-autoantistoffer, men Bendapudi og kolleger har fått klarering fra det amerikanske mat- og legemiddeltilsynet (FDA) til å bruke rADAMTS13 levert av produsenten under en protokoll for bruk med særlig omsorg hos en døende pasient med behandlingsresistent iTTP.
«Vi fant ut at rADAMTS13 raskt reverserte sykdomsprosessen hos denne pasienten, til tross for den eksisterende oppfatningen om at hemmende autoantistoffer mot ADAMTS13 ville gjøre legemidlet ubrukelig i denne tilstanden», sa Bendapudi.
«Vi var de første legene som brukte rADAMTS13 til å behandle iTTP i USA, og i dette tilfellet bidro det til å redde livet til en ung mor.»
Bendapudi bemerket at rADAMTS13-infusjon undertrykte pasientens hemmende autoantistoffer og reverserte de trombotiske effektene av iTTP. Denne effekten ble observert nesten umiddelbart etter administrering av rADAMTS13, etter at daglig plasmautskiftning ikke hadde gitt remisjon.
«Jeg tror rADAMTS13 har potensial til å erstatte dagens standardbehandling for akutt iTTP. Vi trenger større, godt utformede studier for å evaluere denne muligheten», sa Bendapudi.
En randomisert fase IIb klinisk studie av rADAMTS13 i iTTP er startet.