Genterapi først godkjent for behandling av sykdommer
Last reviewed: 23.04.2024
Alt iLive-innhold blir gjennomgått med medisin eller faktisk kontrollert for å sikre så mye faktuell nøyaktighet som mulig.
Vi har strenge retningslinjer for innkjøp og kun kobling til anerkjente medieområder, akademiske forskningsinstitusjoner og, når det er mulig, medisinsk peer-evaluerte studier. Merk at tallene i parenteser ([1], [2], etc.) er klikkbare koblinger til disse studiene.
Hvis du føler at noe av innholdet vårt er unøyaktig, utdatert eller ellers tvilsomt, velg det og trykk Ctrl + Enter.
I Europas medisinske historie er det en epoke-making begivenhet som skal skje - den første godkjenningen av den praktiske anvendelsen av genterapi for behandling av arvelig sykdom.
Det europeiske legemiddelkontoret anbefalte bruken av denne metoden for behandling av en sjelden genetisk sykdom som frarøver pasienter med evnen til å metabolisere fett.
Basert på denne anbefalingen må Europakommisjonen ta en endelig avgjørelse om hvorvidt denne behandlingsmetoden kan behandles.
Genterapiprinsippet er enkelt: Hvis en defekt er funnet i en del av den menneskelige genetiske koden, erstattes den med et genmateriale med de ønskede egenskapene som er opprettet i laboratoriet.
Men i virkeligheten er ikke alt så enkelt. I kliniske studier døde tenåringen Jesse Gelsinger i USA, og andre pasienter ble syk med leukemi.
For tiden er det ikke brukt i Europa eller i USA genterapi metoder.
Det første genmedikamentet
Komiteen for medisinske produkter ved Den europeiske medisinske kommisjonen gjennomgikk bruken av legemidlet Glybera til behandling av Buerger-Grütz sykdom, en arvelig lipoprotein lipase mangel.
Dette syndromet forekommer i en av en million mennesker. Pasienter har en skadet genstruktur, som er ansvarlig for nedbrytning av fett i fordøyelseskanalen.
Dette fører til opphopning av fett i blodet, inguinsmerter og akutt pankreatitt.
Den eneste måten å lindre tilstanden til slike pasienter så langt var det strengeste fettfrie dietten.
Den nye behandlingen er basert på bruk av et virus som infiserer muskelvev og injiserer en kopi av det intakte genet i kroppen.
Det anbefales at pasienter som lider av akutt betennelse i bukspyttkjertelen, pankreatitt, og som ikke svarer på dietten.
Erstatning av et defekt gen
Produsenten av det nye stoffet, farmasøytisk selskap UniQure, sa at denne løsningen er en milepæl for pasienter og for medisin generelt.
CEO Jorn Aldag sa: "Pasienter med lipoprotein lipase-mangel er redd for å spise et vanlig måltid, fordi det kan føre til akutt og ekstremt smertefull betennelse i bukspyttkjertelen, noe som ofte resulterer i sykehusinnleggelse."
"Nå - for første gang i historien - er det utviklet en behandlingsmetode som ikke bare reduserer risikoen for betennelse, men har også en langsiktig gunstig effekt på pasientens tilstand," la han til.
Kina ble det første landet i verden for å offisielt godkjenne bruken av genterapi.
[