Nye publikasjoner
Genterapi godkjent for første gang for behandling av sykdom
Sist anmeldt: 01.07.2025
Alt iLive-innhold blir gjennomgått med medisin eller faktisk kontrollert for å sikre så mye faktuell nøyaktighet som mulig.
Vi har strenge retningslinjer for innkjøp og kun kobling til anerkjente medieområder, akademiske forskningsinstitusjoner og, når det er mulig, medisinsk peer-evaluerte studier. Merk at tallene i parenteser ([1], [2], etc.) er klikkbare koblinger til disse studiene.
Hvis du føler at noe av innholdet vårt er unøyaktig, utdatert eller ellers tvilsomt, velg det og trykk Ctrl + Enter.
En milepælsbegivenhet i europeisk medisinsk historie er i ferd med å inntreffe: den første godkjenningen for praktisk bruk av genterapi for å behandle en arvelig sykdom.
Det europeiske legemiddelkontoret (EMA) har anbefalt behandling for en sjelden genetisk lidelse som gjør at pasienter ikke kan fordøye fett.
Basert på denne anbefalingen må Europakommisjonen ta en endelig avgjørelse om hvorvidt denne behandlingsmetoden er tillatt.
Prinsippet bak genterapi er enkelt: hvis det oppdages en defekt i en del av en persons genetiske kode, erstattes den med laboratorieprodusert genetisk materiale med de ønskede egenskapene.
Men i virkeligheten er ikke ting så enkelt. Under kliniske studier i USA døde tenåringen Jesse Gelsinger, og andre pasienter ble syke med leukemi.
For tiden brukes ikke genterapimetoder i Europa eller USA.
Den første genmedisinen
Den europeiske legemiddelkommisjonens komité for legemidler har vurdert bruken av legemidlet Glybera for behandling av Buerger-Grutz sykdom, en arvelig mangel på lipoproteinlipase.
Dette syndromet rammer én av en million mennesker. De som lider av det har en skadet genstruktur som er ansvarlig for å bryte ned fett i fordøyelseskanalen.
Dette fører til opphopning av fett i blodet, lyskesmerter og akutt pankreatitt.
Frem til nå har den eneste måten å lindre tilstanden til slike pasienter vært et strengt fettfritt kosthold.
Den nye behandlingen bruker et virus som infiserer muskelvev og introduserer en kopi av det intakte genet i kroppen.
Det anbefales for pasienter som lider av akutt betennelse i bukspyttkjertelen, pankreatitt, og som ikke responderer på diett.
Erstatning av et defekt gen
Produsenten av det nye legemidlet, farmasøytisk selskapet UniQure, sa at avgjørelsen var en milepælsbegivenhet for pasienter og for medisinen som helhet.
Selskapets administrerende direktør, Jørn Aldag, sa: «Pasienter med lipoproteinlipase-mangel er redde for å spise vanlig mat fordi det kan føre til akutt og ekstremt smertefull betennelse i bukspyttkjertelen, som ofte ender med sykehusinnleggelse.»
«Nå – for første gang i historien – er det laget en behandlingsmetode som ikke bare reduserer risikoen for betennelse, men som også har en langsiktig gunstig effekt på pasientens tilstand», la han til.
Kina har blitt det første landet i verden som offisielt godkjenner bruken av genterapimetoder.
[