Nye publikasjoner
FDA godkjenner ny behandling for gliompasienter for første gang på flere tiår
Sist anmeldt: 02.07.2025
Alt iLive-innhold blir gjennomgått med medisin eller faktisk kontrollert for å sikre så mye faktuell nøyaktighet som mulig.
Vi har strenge retningslinjer for innkjøp og kun kobling til anerkjente medieområder, akademiske forskningsinstitusjoner og, når det er mulig, medisinsk peer-evaluerte studier. Merk at tallene i parenteser ([1], [2], etc.) er klikkbare koblinger til disse studiene.
Hvis du føler at noe av innholdet vårt er unøyaktig, utdatert eller ellers tvilsomt, velg det og trykk Ctrl + Enter.
Vorasidenib er godkjent av det amerikanske mat- og legemiddeltilsynet (FDA) for pasienter med grad 2 gliomer med IDH1- eller IDH2-mutasjoner.
Basert på data fra den kliniske INDIGO-studien, en global fase III, dobbeltblind, randomisert klinisk studie, mer enn doblet vorasidenib progresjonsfri overlevelse og forsinket behovet for behandling med stråling og cellegift hos pasienter med IDH-mutant grad 2 gliom etter tumorreseksjonskirurgi. INDIGO var den første kliniske fase III-studien av en målrettet behandling for IDH-mutant gliom.
«INDIGO-studien viser at IDH-hemmere kan virke i lavgradige gliomer med en IDH-mutasjon», sier Patrick Wen, MD, direktør for Center for Neuro-Oncology ved Dana-Farber Cancer Institute og en av studiens tre ledere. «Det siste legemidlet som ble godkjent for lavgradige gliomer ble godkjent i 1999, så dette ville være det første nye legemidlet på lenge.»
Grad 2-gliomer er uhelbredelige hjernesvulster. IDH-mutasjoner finnes i de aller fleste lavgradige gliomer.
En viktig fordel med vorasidenibbehandling er at den kan forsinke behovet for stråling og cellegift. Nåværende behandling involverer kirurgi etterfulgt av stråling og cellegift. Stråling og cellegift er effektive behandlinger, men etter mange års behandling begynner pasienter å oppleve tegn på kognitiv dysfunksjon som vanligvis sees hos mye eldre mennesker.
«Disse pasientene er ofte unge, i 30- eller 40-årene. Men 10 til 20 år senere, selv om de har det bra med tanke på svulsten, viser de ofte tegn på demens etter stråling og cellegiftbehandling», sier Wen. «Hvis dette legemidlet kan forsinke starten på disse behandlingene, kan det forsinke kognitiv dysfunksjon hos pasientene og bevare livskvaliteten deres.»
INDIGO-studien inkluderte 331 pasienter med IDH-mutante grad 2-gliomer som gjennomgikk kirurgi for å fjerne svulsten. Pasientene som deltok i studien trengte ikke umiddelbar stråling eller cellegiftbehandling og var i en oppfølgingsperiode. I løpet av denne perioden ble de randomisert til å få vorasidenib eller placebo.
Pasienter som tok vorasidenib hadde en median progresjonsfri overlevelse på 27,7 måneder, sammenlignet med 11,1 måneder for pasienter som tok placebo. Tid til neste behandling for pasienter som tok placebo var 17,8 måneder.
Hos pasienter behandlet med vorasidenib ble medianen ikke bestemt ved siste analyse, ettersom bare 11,3 % av disse pasientene hadde gått over til neste behandling så langt. Legemidlet hadde også en håndterbar sikkerhetsprofil.
«Studien fant ingen forskjell i livskvalitet sammenlignet med placebo», sier Wen. «Toleranse er viktig fordi dette er et legemiddel vi forventer at folk tar i mange år.»
Godkjenningen åpner for flere nye alternativer for pasienter. Van har for eksempel en pågående studie som ser på vorasidenib i kombinasjon med immunterapi, og studier som kombinerer vorasidenib med standard stråling og cellegift er planlagt.