Et gjennombrudd er gjort i utviklingen av legemidler mot cystisk fibrose

Cellebiologer ved Harvard ved Massachusetts General Hospital har gjort et gjennombrudd i utviklingen av legemidler for behandling av cystisk fibrose, en dødelig sykdom som krever rundt 500 liv over hele verden hvert år.

Forskere omprogrammerte hudceller fra pasienter med cystisk fibrose til induserte pluripotente stamceller (iPS-celler), som ligner på embryonale stamceller, og dyrket lungeepitel spesifikt for pasienter med cystisk fibrose-relatert luftveissykdom.

Harvard-forskere kan nå dyrke dette vevet i ubegrensede mengder. Alle cellene i epitelet som er innhentet i laboratoriet inneholder delta 508-mutasjonen, som forårsaker omtrent 70 prosent av alle tilfeller av cystisk fibrose og 90 prosent av sykdommen som diagnostiseres i USA. I tillegg bærer cellene også G551D-mutasjonen, som finnes hos 2 prosent av alle pasienter med cystisk fibrose.

Arbeidet ble veiledet av Jayaraj Rajagopal og publisert i et tillegg til tidsskriftet Cell Stem Cell.

Ifølge Douglas Melton, en av direktørene ved Harvard Stem cell Institute, «gjør resultatene av denne studien det mulig å innhente millioner av celler til medikamentscreening, og for første gang kan celler fra personer med cystisk fibrose brukes som mål for eksperimentelle legemidler».

Epitelvevet som Rajagopal og kollegene hans har laget, gir også celler til forskning på luftveissykdommer som astma, lungekreft og kronisk bronkitt. Dette kan også fremskynde utviklingen av behandlinger for disse sykdommene.

Rajagopal kommenterer gruppens prestasjon og bemerker: «Vi snakker ikke om en kur mot cystisk fibrose, vi snakker bare om et legemiddel som kan lindre hovedproblemet med sykdommen – skade på epitelet i luftveiene.»

Cystisk fibrose, som oppdages i de første dagene av en persons liv eller i tidlig barndom, er årsaken til tidlig dødelighet. For tiden kan pasienter leve opptil 30 år takket være effektiv behandling av samtidige infeksjoner og tidlig medisinsk og genetisk diagnose av sykdommen. Men til tross for disse prestasjonene er suksessen med å utrydde den opprinnelige årsaken til cystisk fibrose liten. En defekt i ett gen som koder for proteinet cystisk fibrose transmembran konduktivitetsregulator forårsaker fortykkelse av sekresjonene fra kjertlene med ekstern sekresjon. Som et resultat av vanskeligheten med utstrømning av sekresjon, skjer det endringer i luftveiene, bukspyttkjertelen og mage-tarmkanalen, og arbeidet til epitelets cilier forstyrres.

«Vi har laget en flott cellelinje for å se om et legemiddel er effektivt mot effektene av G551D-mutasjonen, og vi ser nå etter medisiner som er rettet mot delta 508-mutasjonen», sier Rajagopal.

[ 1 ], [ 2 ]